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南模生物：打造基因修飾動物模型領(lǐng)域領(lǐng)頭羊|中山健康產(chǎn)業(yè)大調(diào)研 |
作者： 來源：南方+ 發(fā)布時間：2021-07-14 |
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提到基因修飾動物，很多人會記起7年前的兩件大事：中國科學家張普民和他的研究團隊利用基因編輯技術(shù)，制造出能夠產(chǎn)生人類白蛋白的轉(zhuǎn)基因豬；來自哈佛大學的楊璐菡團隊則更進一步，試圖讓經(jīng)過基因編輯的豬直接產(chǎn)生人類的器官。
有人說基因修飾動物“生于科技，勝于科技”，在于其極大地改變了人類的醫(yī)學水平，也是目前人類制造種類最多、對這個世界貢獻最大的基因修飾生物。在基因修飾動物產(chǎn)品領(lǐng)域，誕生了不少擁有技術(shù)專利的企業(yè)，如今成為風投公司追逐的潛力項目，具有廣闊的應(yīng)用前景。
在中山國家健康基地，就有一家國內(nèi)領(lǐng)先的基因修飾動物模型產(chǎn)品及相關(guān)技術(shù)的公司——上海南方模式生物科技股份有限公司（下稱“南模生物”）的全資子公司：廣東南模生物科技有限公司（下稱“廣東南模生物”）。
上海南模生物外景
布局大灣區(qū)，選址國家健康基地
自本世紀初人類基因組計劃完成后，隨著基因功能研究的不斷深入和基因編輯技術(shù)的突破性進步，從基因水平探究疾病機制已是生命科學研究的重點領(lǐng)域，“靶向化、精準化”已成為全球生物醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展方向。在基因修飾動物模型產(chǎn)品領(lǐng)域，南模生物已經(jīng)有21年的歷史了。
“南模生物提供的基因修飾動物模型能夠?qū)μ禺愋曰蛭稽c和藥物靶標進行模擬，是實現(xiàn)基因功能研究和藥物研發(fā)‘靶向化、精準化’的重要工具，具有廣闊的應(yīng)用前景。”南模生物相關(guān)負責人介紹，通過以CRISPR/Cas（原核生物的免疫系統(tǒng)）、ES細胞（胚胎干細胞）打靶等基因編輯技術(shù)的應(yīng)用創(chuàng)新為先導，該公司打造了以模式生物基因組精準修飾、基因功能表型分析、藥物篩選與評價為核心的技術(shù)平臺，構(gòu)建了覆蓋人類基因的活體模型資源庫。通過為人類基因組功能詮釋、疾病發(fā)病機制闡明和新藥新靶點發(fā)現(xiàn)提供相應(yīng)的研究模型和技術(shù)手段，這些應(yīng)用場景能夠助力科研單位、創(chuàng)新藥公司及CRO公司提升研發(fā)效率和創(chuàng)新水平。
自成立以來，南模生物在腫瘤、神經(jīng)退行性疾病、精神疾病、代謝性疾病、炎癥、罕見病等基因功能研究和藥物研發(fā)領(lǐng)域，已累計研發(fā)出各類基因修飾動物模型超過10000種。其中，南模生物自主研發(fā)模型超過5000種，尤其在PD-1、PD-L1、CTLA-4、CD47、TIGIT等免疫檢查點、APOE4型阿爾茲海默癥、A/B型血友病等前沿、重點的疾病研究領(lǐng)域，該公司建立了人源化小鼠及相關(guān)疾病模型，得到科研單位和藥物研發(fā)企業(yè)的廣泛應(yīng)用。
憑借規(guī)模化的模型研發(fā)構(gòu)建能力和豐富的模型資源儲備，南模生物良好服務(wù)于國家和地方的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新戰(zhàn)略，先后成為國家科技部“863”計劃生物技術(shù)領(lǐng)域疾病動物模型研發(fā)基地、上海市模式動物工程技術(shù)研究中心、上海市模式生物技術(shù)專業(yè)服務(wù)平臺、上海市比較醫(yī)學專業(yè)技術(shù)服務(wù)平臺，是上海市“小巨人”企業(yè)和高新技術(shù)企業(yè)；同時，南模生物與中國科學院、復旦大學、上海交通大學、浙江大學、清華大學、北京大學等著名科所院校，瑞金醫(yī)院、中山醫(yī)院、華山醫(yī)院等知名醫(yī)院，藥明生物、信達生物、恒瑞醫(yī)藥、百濟神州、中美冠科等知名創(chuàng)新藥研發(fā)公司和CRO公司建立了良好合作關(guān)系。
2020年，在《粵港澳大灣區(qū)發(fā)展規(guī)劃綱要》實施一年之后，南模生物擬進一步擴大生產(chǎn)規(guī)模，在廣東省中山火炬開發(fā)區(qū)國家健康基地成立了廣東南模生物。立足大灣區(qū)，南模生物開啟了優(yōu)化產(chǎn)業(yè)布局的新步伐。
開展創(chuàng)新研究，力爭成為行業(yè)領(lǐng)頭羊
布局大灣區(qū)，為什么選址火炬開發(fā)區(qū)？
產(chǎn)業(yè)生態(tài)，是南模生物重點考慮的一個因素。
“我們在選址過程中，發(fā)現(xiàn)中山國家健康基地是由國家科技部、廣東省人民政府和中山市人民政府于1994年聯(lián)合創(chuàng)辦，是我國首個按國際認可的GLP、GMP和GSP標準建設(shè)的國家級綜合健康產(chǎn)業(yè)園區(qū)。”當前，國家健康基地已形成以生物制藥、醫(yī)療器械、保健食品化妝品、健康服務(wù)業(yè)協(xié)同發(fā)展的產(chǎn)業(yè)集群格局。“對于南模生物而言，可以共享產(chǎn)業(yè)集群效應(yīng)。”南模生物相關(guān)負責人表示。
廣東南模位于中山市火炬開發(fā)區(qū)神農(nóng)路6號健康基地智匯園，項目擬建立萬級屏障系統(tǒng)，包括辦公室、倉儲、清洗等輔助面積在內(nèi)，總面積超過2000平方米。根據(jù)規(guī)劃，廣東南模生物將建立起一個集動物飼養(yǎng)、快速繁育、動物實驗、標準化檢測為一體的、以提供基因修飾大小鼠模型產(chǎn)品及提供相關(guān)表型分析服務(wù)的研發(fā)和生產(chǎn)基地，目前各項工作正在緊鑼密鼓地推進。
在廣東南模生物相關(guān)負責人看來，珠三角生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展，隨著“雙區(qū)”建設(shè)的不斷推進，未來中山健康產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢將得到進一步激發(fā)。“隨著生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在全球的爆發(fā)式增長，相信未來中山及大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將迎來蓬勃發(fā)展，廣東南模生物將乘勢而上，推動南模生物成為基因修飾模式生物模型研發(fā)、供應(yīng)及分析服務(wù)的領(lǐng)頭羊，成為生物醫(yī)藥產(chǎn)品源頭創(chuàng)新的發(fā)動機。”
基因修飾動物模型的研發(fā)是一個集多學科、多技術(shù)集成的過程，當前，南模生物注重在研發(fā)的各個環(huán)節(jié)開展創(chuàng)新研究和過程優(yōu)化。比如，針對定制項目方案設(shè)計的生物信息學分析環(huán)節(jié)，南模生物建立了SmartEddi系統(tǒng)（采用國際領(lǐng)先基因編輯算法開發(fā)出一套智能分析系統(tǒng)），該系統(tǒng)利用強大的基因組數(shù)據(jù)挖掘功能，根據(jù)基因結(jié)構(gòu)、修飾方式以及模型構(gòu)建策略，采用精準算法可根據(jù)要求即時出具基因修飾產(chǎn)品的設(shè)計方案，極大提高模型設(shè)計的能力。據(jù)介紹，通過ES細胞打靶技術(shù)和CRISPR/Cas基因編輯技術(shù)的優(yōu)化，形成了快速、高效的模型研發(fā)平臺；在標準化模型服務(wù)方面，南模生物基于對學科發(fā)展和市場的需求，開發(fā)了一批自發(fā)腫瘤、代謝性疾病、炎癥、自身免疫性疾病、罕見病等的動物模型，為疾病機制研究和藥物研發(fā)提供了重要的基礎(chǔ)。
將成為華南地區(qū)人類疾病模型重要供應(yīng)商
廣東南模生物是南模生物布局華南地區(qū)、布局大灣區(qū)的重大舉措。據(jù)悉，廣東南模投產(chǎn)后，每年可繁育基因修飾大小鼠品系1000種，年供應(yīng)各類基因修飾大小鼠10萬只，可開展各類表型分析技術(shù)服務(wù)，年產(chǎn)值超過2000萬，實現(xiàn)稅收100萬以上。更重要的是，項目建成后，廣東南模將成為華南地區(qū)特種基因修飾人源化小鼠模型和重要人類疾病模型的供應(yīng)商和合同研究機構(gòu)，成為南模生物拓展海內(nèi)外市場的一個重要窗口。
目前，南模生物在小鼠、大鼠、斑馬魚、線蟲等模式生物體系上均實現(xiàn)了高效率的基因精準編輯，匯集了分子克隆、干細胞建立和培養(yǎng)、基因打靶和基因編輯、動物受精卵及胚胎顯微操作、基因修飾動物育種擴繁、動物體外輔助生殖等一系列現(xiàn)代生物技術(shù)，并通過對該等技術(shù)的整合與創(chuàng)新，不斷優(yōu)化基因修飾動物模型產(chǎn)品及技術(shù)服務(wù)質(zhì)量，完善規(guī)模化、體系化的商業(yè)經(jīng)營業(yè)態(tài)。
南模生物基因編輯小鼠
針對生命科學基礎(chǔ)研究和藥物創(chuàng)制需求，南模生物不斷研發(fā)相關(guān)的基因敲除模型、基因敲入模型、人源化動物模型等品系，已形成了擁有5000余種不同品系的動物模型資源庫，良好契合了腫瘤、神經(jīng)退行性疾病、精神疾病、代謝性疾病和多種罕見病的研究及相關(guān)藥物研發(fā)需要，得到知名科研院所和生物醫(yī)藥公司的廣泛使用。
廣東南模生物相關(guān)負責人表示，未來，南模生物將繼續(xù)豐富動物模型資源庫，提高自主研發(fā)品系的供應(yīng)能力；同時，強化針對重大疾病和罕見病相關(guān)基因的動物模型研發(fā)，擴充人源化藥物靶點模型種類，進一步適應(yīng)靶向藥物、抗體藥物、細胞及基因治療等精準藥物的研發(fā)需求，持續(xù)提供適用的實驗動物模型和配套的臨床前研究服務(wù)，進一步提升精準醫(yī)療趨勢下的企業(yè)競爭力。 |
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