11月7日，2015年中國(guó)藥學(xué)大會(huì)暨第十五屆中國(guó)藥師周在天津召開。中國(guó)工程院院士、中國(guó)藥學(xué)會(huì)理事長(zhǎng)桑國(guó)衛(wèi)做了題為《重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)的進(jìn)展與“十三五”計(jì)劃》的演講。他透露，“十三五”期間，重大新藥專項(xiàng)實(shí)施的總體思路將有重大調(diào)整，“‘十一五’意在‘鋪’，‘十二五’重在‘梳’，‘十三五’力求‘變’。”
2020年將投260億元
概算至2020年，我國(guó)在新藥專項(xiàng)上的總投入將達(dá)到260億元人民幣，自2008年開始啟動(dòng)后，重大新藥創(chuàng)制項(xiàng)目專項(xiàng)在“十一五”期間已安排項(xiàng)目資金58.6億元，“十二五”期間已安排項(xiàng)目資金78.1億元。
截至目前，重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)已累計(jì)立項(xiàng)1596項(xiàng)。通過(guò)“十一五”、“十二五”新藥專項(xiàng)的實(shí)施，我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域產(chǎn)生了大批可喜的成果，共獲得新藥證書85件，臨床批件119個(gè)，超額完成了“十二五”品種研發(fā)計(jì)劃，其中有37項(xiàng)1.1類新藥申報(bào)臨床批件，部分品種填補(bǔ)了臨床空白，打破了市場(chǎng)壟斷；完成一批大品種藥物技術(shù)改造升級(jí)，《國(guó)家基本藥物目錄》中的520個(gè)品種，專項(xiàng)支持的品種有80個(gè)，占15.3%；8家GLP平臺(tái)通過(guò)國(guó)際實(shí)驗(yàn)動(dòng)物評(píng)估與認(rèn)可委員會(huì)認(rèn)證，其中兩家獲得經(jīng)合組織的GLP資格認(rèn)證，中國(guó)食品藥品檢定研究院獲得WHO批準(zhǔn)為發(fā)展中國(guó)家首個(gè)生物制品標(biāo)準(zhǔn)化和評(píng)價(jià)合作中心。
新藥國(guó)際化在“十二五”期間發(fā)展迅速。他克莫司、拉莫三嗪等多個(gè)化學(xué)藥制劑通過(guò)FDA認(rèn)證；復(fù)方丹參滴丸、血脂康膠囊、扶正化瘀膠囊、穿心蓮片等中藥品種完成FDAⅡ期臨床試驗(yàn)，即將進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)；丹參藥材和粉末等藥材標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)入美國(guó)藥典，17個(gè)中草藥專論列入歐盟藥典。此外，在重大新藥專項(xiàng)的支持下，一批企業(yè)的創(chuàng)新能力顯著增強(qiáng)，發(fā)展迅速，成為行業(yè)龍頭。
“2008年專項(xiàng)啟動(dòng)時(shí)，國(guó)內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)主營(yíng)收入超過(guò)百億元的企業(yè)只有兩家，但是到2014年6月，主營(yíng)業(yè)務(wù)收入達(dá)100億元的企業(yè)已經(jīng)有了11家，還有兩家企業(yè)跨入了400億元的行列。”桑國(guó)衛(wèi)說(shuō)。
在此基礎(chǔ)上，“十三五”新藥專項(xiàng)的預(yù)期目標(biāo)包括：在創(chuàng)新藥物研究開發(fā)上，擬研制30個(gè)新藥，8～10個(gè)為原創(chuàng)性新藥；在國(guó)產(chǎn)新藥國(guó)際發(fā)展上，研制并推動(dòng)20～30個(gè)化學(xué)藥及其高端制劑，3～5個(gè)新中藥，3～5個(gè)新生物藥國(guó)際化；研制20～30個(gè)臨床亟需重要品種；在重大關(guān)鍵技術(shù)研究方面，突破10～15項(xiàng)重大核心關(guān)鍵技術(shù)，發(fā)展10～15項(xiàng)新技術(shù)。
全球創(chuàng)新貢獻(xiàn)率<5%
近幾年，我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域涌現(xiàn)了一批喜人的成果，但與國(guó)際制藥巨頭相比還有一定差距。桑國(guó)衛(wèi)說(shuō)：“我們醫(yī)藥研發(fā)增速為全球第一，創(chuàng)新產(chǎn)出和能力快速提高，但對(duì)全球醫(yī)藥創(chuàng)新的總體貢獻(xiàn)小于5%，還有差距。”
梳理發(fā)現(xiàn)，我國(guó)近年來(lái)上市及申報(bào)的1.1類新藥基本都是在已知靶點(diǎn)上進(jìn)行的跟蹤創(chuàng)新，反映出基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化研究方面比較薄弱，原始創(chuàng)新能力不強(qiáng)，這也是創(chuàng)制重大新藥的主要瓶頸之一。
另外，國(guó)內(nèi)沿新藥研發(fā)鏈條布局的技術(shù)平臺(tái)建設(shè)取得了顯著成效，但開放共享、技術(shù)服務(wù)的機(jī)制尚不完善，對(duì)新藥創(chuàng)制的技術(shù)支撐作用還沒(méi)有很好發(fā)揮。很多綜合性大平臺(tái)、產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟及生物醫(yī)藥創(chuàng)新園區(qū)存在結(jié)構(gòu)趨同、缺乏特色、目標(biāo)任務(wù)定位及責(zé)權(quán)關(guān)系不明確、運(yùn)行及協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制不完善等問(wèn)題。國(guó)內(nèi)具有較強(qiáng)技術(shù)創(chuàng)新、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)能力、抗風(fēng)險(xiǎn)能力及國(guó)際影響力的企業(yè)還不多。新藥專項(xiàng)組織實(shí)施管理方式、激勵(lì)創(chuàng)新政策措施研究制定方面也存在一些不足。
業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，近年來(lái)國(guó)家對(duì)創(chuàng)新的投入力度很大，但缺乏頂層設(shè)計(jì)，目標(biāo)設(shè)計(jì)不合理；存在各類科技計(jì)劃重復(fù)、分散、封閉、低效等現(xiàn)象，以及多頭申報(bào)項(xiàng)目、資源配置碎片化等問(wèn)題。
新藥專項(xiàng)管理機(jī)制有變
2014年12月國(guó)務(wù)院印發(fā)《關(guān)于深化中央財(cái)政科技計(jì)劃管理改革方案》的通知，要求通過(guò)撤、并、轉(zhuǎn)等方式按照新的5個(gè)類別對(duì)現(xiàn)有科技計(jì)劃進(jìn)行整合。
據(jù)悉，根據(jù)64號(hào)文和第一次部際聯(lián)席會(huì)議工作部署，以國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心為基礎(chǔ)，改造組建負(fù)責(zé)國(guó)家科技計(jì)劃項(xiàng)目管理的專業(yè)機(jī)構(gòu)——國(guó)家醫(yī)藥衛(wèi)生科技項(xiàng)目管理中心。目前，中心領(lǐng)導(dǎo)班子、人員編制、內(nèi)設(shè)組織機(jī)構(gòu)已經(jīng)確定，今后包括重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)、艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治專項(xiàng)均將由其負(fù)責(zé)。
事實(shí)上，2016年度重大新藥創(chuàng)制課題組織立項(xiàng)工作已經(jīng)委托衛(wèi)生計(jì)生委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心負(fù)責(zé)具體實(shí)施，10月下旬，該中心發(fā)布通知，啟動(dòng)重大新藥創(chuàng)制2016年度課題申報(bào)工作。
“‘十三五’的指導(dǎo)思想是以重大需求為導(dǎo)向，產(chǎn)品和技術(shù)為主線，協(xié)同創(chuàng)新為動(dòng)力，完善機(jī)制體制為支撐，取得標(biāo)志性成果為目標(biāo)。”桑國(guó)衛(wèi)說(shuō)，“堅(jiān)持研制重大產(chǎn)品、滿足重要需求、解決重點(diǎn)問(wèn)題的三重原則；堅(jiān)持研發(fā)鏈與產(chǎn)業(yè)鏈、近期重大需求與長(zhǎng)遠(yuǎn)可持續(xù)發(fā)展、項(xiàng)目-基地-人才的三結(jié)合原則；堅(jiān)持提升自主創(chuàng)新能力、成果轉(zhuǎn)化能力、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)能力的三種能力原則；堅(jiān)持定向擇優(yōu)為主、滾動(dòng)支持為輔、公開擇優(yōu)為補(bǔ)安排部署專項(xiàng)任務(wù)的三種方式原則。” |
